• En el estudio participarán 72 voluntarios sanos para evaluar la seguridad de un nuevo medicamento
• El fármaco pretende restaurar la función de la proteína que provoca la muerte de las motoneuronas en los pacientes de ELA
• La nueva molécula podría frenar el avance de la enfermedad

19 de marzo de 2026.– El Hospital público de La Princesa, a través de su Instituto de Investigación Sanitaria, iniciará el próximo mes de abril un ensayo clínico de Fase I que representa un paso muy importante en el desarrollo de nuevas terapias frente a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Está previsto que la investigación continúe en enero de 2027 con la siguiente fase en pacientes afectados por la enfermedad.

La Unidad de Ensayos Clínicos del centro madrileño llevará a cabo este estudio en Fase I con el fármaco AP-2, potencial medicamento para la ELA. Este ensayo clínico supone la primera administración en humanos (Firts in Human) y ha sido autorizado recientemente por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), tras superar la fase preclínica en el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC).

En el ensayo está previsto la participación de 72 voluntarios sanos a los que se les administrará el fármaco con el fin de evaluar la seguridad del mismo y la farmacocinética, es decir, cómo se absorbe, se distribuye, metaboliza y se elimina del organismo.

El fármaco AP-2 pretende restaurar la función de TDP-43, una proteína patológicamente alterada en los pacientes de ELA que provoca la muerte de las motoneuronas (células del sistema nervioso encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos) y, consiguientemente, el avance de la enfermedad. El fármaco AP-2 ha logrado revertir la anomalía de TDP-43, restaurando así su equilibrio natural, tanto en modelos celulares como en animales transgénicos.

Este tipo de ensayo se basa en una administración progresiva del medicamento en distintos niveles de dosis. Cada escalado se realiza únicamente tras confirmar la seguridad en la cohorte de pacientes previa, garantizando así la protección de los participantes y permitiendo establecer las bases de seguridad necesarias para su futura evaluación en pacientes con ELA.

ENTRE 4.000 Y 4.500 PERSONAS AFECTADAS EN ESPAÑA

La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las motoneuronas, las células nerviosas responsables de controlar los músculos voluntarios, provocando una pérdida gradual de la fuerza muscular que deriva en parálisis, mientras las capacidades cognitivas suelen mantenerse intactas.

Se trata de una patología incurable y de evolución rápida, con una esperanza de vida media de entre  cinco y seis años tras el diagnóstico. Según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas padecen esta enfermedad en España y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.

DE LA INVESTIGACIÓN BÁSICA A LA CLÍNICA

El desarrollo de esta investigación es una referencia en el proceso de la transición de la investigación básica a la aplicación clínica, consolidando su capacidad para liderar estudios complejos en fases iniciales.

Más allá de la evaluación de seguridad, el ensayo permitirá determinar las dosis adecuadas y abre la puerta a analizar, en fases posteriores, si la molécula puede contribuir a frenar la progresión de la enfermedad, lo que supondría un avance significativo en la búsqueda de soluciones a esta patología.

El inicio de este ensayo refuerza el compromiso de la sanidad madrileña  con la innovación biomédica, la excelencia investigadora y el desarrollo de terapias avanzadas, situando a sus centros hospitalarios,  como en el caso del Hospital de La Princesa,  en la vanguardia de la investigación clínica en España, y especialmente en el ámbito de los ensayos First in Human.